Auteurs : Zubair AS, Raymond M, Patwa HS
Revue : Journal of the Neurological Sciences · Volume 420 · Janvier 2021 · Article 117227
Échantillon : 5 patients SLP · cohorte spécifique à la SLP · série de cas rétrospective
Niveau de preuve : Communication clinique courte — série de cas rétrospective (petite cohorte spécifique à la SLP)

Utilité de la pompe BIT dans la SLP — Communication clinique courte 2021

C'est l'un des rares rapports publiés documentant les résultats du baclofène intrathécal spécifiquement chez des patients SLP. Publié dans le Journal of the Neurological Sciences en 2021, il a examiné cinq personnes atteintes de SLP confirmée qui ont reçu une implantation de pompe BIT pour une spasticité réfractaire. Les cinq ont montré une amélioration des scores de spasticité, avec une durée de traitement moyenne de plus de dix ans. L'étude est petite — cinq patients — mais elle compte parce que la plupart de la littérature sur le BIT provient de populations atteintes de lésions médullaires, de sclérose en plaques et de paralysie cérébrale. Ce rapport rend compte directement de la SLP.

Ce qu'ils ont fait

Les auteurs ont examiné rétrospectivement les dossiers des patients SLP de leur établissement qui avaient reçu une implantation de pompe à baclofène intrathécale pour la spasticité. Les patients n'étaient inclus que si le diagnostic de SLP avait été confirmé par un neurologue neuromusculaire certifié par le conseil, avec exclusion de toute autre cause de spasticité. Le diagnostic de SLP nécessitait un dysfonctionnement du motoneurone central à l'examen combiné à une progression lente des symptômes sur une période prolongée — compatible avec les critères diagnostiques établis.

L'examen des dossiers documentait : l'âge lors de l'insertion de la pompe, le délai entre le diagnostic et l'implantation, la durée du traitement, le modèle de pompe utilisé, la plage de doses atteinte, les résultats cliniques tels que mesurés par l'examen et les scores de spasticité sur l'échelle d'Ashworth, et toute complication. L'évaluation des résultats était basée sur des examens cliniques réalisés dans le cadre des soins de routine, non sur un protocole prospectif standardisé.

Ce qu'ils ont découvert

Cinq patients répondant aux critères d'inclusion ont été identifiés. L'âge moyen au moment de l'insertion de la pompe était de 56,4 ans. Le délai moyen entre le diagnostic de SLP et l'implantation de la pompe était de 6,6 ans — reflétant la trajectoire clinique typique dans laquelle les agents oraux sont essayés en premier et la pompe BIT est réservée aux patients qui ont échoué ou ne tolèrent pas les médicaments antispastiques oraux.

La durée moyenne du traitement par BIT était de 10,4 ans, avec une plage de 4 à 15 ans. Les cinq patients utilisaient la pompe à baclofène programmable Medtronic SynchroMed II. La plage de doses atteinte était de 35 mcg/jour à 1 580 mcg/jour, avec une dose quotidienne moyenne de 664,6 mcg/jour et une dose médiane reflétant la variation individuelle substantielle typique de la titration du BIT.

Les cinq patients ont signalé une amélioration de la spasticité telle que mesurée par les examens cliniques et les scores d'Ashworth. L'un des cinq a eu une complication impliquant une migration du cathéter à la suite d'une chute, nécessitant une révision de la pompe. Aucun patient n'a nécessité un retrait permanent de la pompe. Dans l'ensemble, les auteurs ont conclu que le BIT était sûr et efficace pour la spasticité dans la SLP.

Pourquoi c'est important

La rareté des données spécifiques à la SLP rend cette petite série de cas plus importante que sa taille d'échantillon pourrait le suggérer. Lorsqu'un patient SLP et son neurologue décident de poursuivre avec une implantation de pompe BIT, la quasi-totalité des preuves disponibles provient d'autres populations. Ce rapport fournit une confirmation directe que l'approche fonctionne dans la SLP et que les patients la tolèrent — et continuent à l'utiliser — pendant de nombreuses années.

La durée de traitement moyenne de dix ans est frappante. Elle vous dit que les patients SLP qui se font implanter une pompe BIT tendent à y rester. La pompe fait partie de leur prise en charge à long terme. Ceci est important pour les attentes : le BIT n'est pas une intervention temporaire. C'est un engagement envers un traitement à base de dispositif continu qui nécessite des recharges régulières, des visites périodiques en clinique et l'accès à un centre capable de gérer les complications matérielles si elles surviennent.

La plage de doses — de 35 mcg à 1 580 mcg par jour — est également notable. L'étendue de la plage reflète l'hétérogénéité de la sévérité de la SLP et la nécessité d'une titration individualisée. Une dose initiale qui contrôle adéquatement la spasticité pour un patient peut être bien trop faible pour un autre. Ceci est cohérent avec la littérature BIT plus large et renforce que la titration de dose dans la SLP doit être progressive et guidée par la réponse clinique plutôt que par un protocole fixe.

Limites

Cinq patients est un très petit échantillon, et l'examen rétrospectif des dossiers est sujet à la variabilité de la documentation. Il n'y a pas de groupe témoin, pas de protocole d'évaluation prospectif standardisé et pas de données fonctionnelles quantitatives à long terme au-delà des scores d'Ashworth. L'étude ne peut pas nous dire ce qui s'est passé avec les patients SLP de ce centre qui ont été considérés pour le BIT mais pas implantés, ni comment les résultats se comparent à la poursuite du traitement oral.

Cela dit, l'étude fait ce qu'elle se propose de faire : confirmer la faisabilité et documenter les résultats réels dans une population SLP sur une période de suivi significative. C'est le type de preuves qui comble une lacune en l'absence d'études plus importantes et plus rigoureuses — et étant donné la rareté des données procédurales spécifiques à la SLP publiées, elle occupe une position importante dans la hiérarchie des preuves pour la prise de décision BIT dans la SLP.

Comment cela s'inscrit dans le tableau

Cette étude est l'ancre spécifique à la SLP dans la chaîne de preuves sur le BIT. Pour les données long terme plus larges sur ce à quoi ressemble le BIT sur quatre ans dans une population mixte de spasticité, l'étude Spinal Cord 2004 fournit ce contexte. Pour comprendre comment la spasticité d'origine corticale (que la SLP présente) se compare à la spasticité spinale dans la gestion du BIT, consultez l'analyse comparative de 2010. Le paysage complet des preuves sur la spasticité est résumé sur la page Recherche sur la spasticité.

Citation

Zubair AS, Raymond M, Patwa HS. Clinical short communication: utility of intrathecal baclofen pump in primary lateral sclerosis. Journal of the Neurological Sciences. 2021;420:117227. doi:10.1016/j.jns.2020.117227.